Niedrig dosierte Chemo-Erhaltungstherapie ist effektiv

<p class="article-intro">Die Erhaltungstherapie verbessert signifikant das Gesamtüberleben von Patienten mit Hochrisiko-Rhabdomyosarkom dar und sollte neuer Therapiestandard werden.</p> <hr /> <p class="article-content"><p>Das Rhabdomyosarkom ist ein seltener Tumor, der pro Jahr bei etwa 350 Kindern in den USA sowie 320 Kindern in Europa diagnostiziert wird. Die meisten Patienten mit lokalisiertem Rhabdomyosarkom erreichen eine komplette Remission unter Standardtherapie, aber etwa 20&ndash;30 % der Patienten entwickeln ein Rezidiv und haben dann eine schlechte Prognose. Die European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group (EpSSG) untersuchte, ob eine Erhaltungstherapie nach Standardchemotherapie das &Uuml;berleben dieser Patienten verbessern kann.</p> <p>Im EpSSG RMS2005-Protokoll wurden &le;21-j&auml;hrige, therapienaive Patienten mit pathologisch nachgewiesenem Rhabdomyosarkom, ohne Hinweise auf Metastasen, aber hohem Risiko laut EpSSG-Risikostratifizierung eingeschlossen. Untersucht wurde die Erhaltungstherapie mit Vinorelbin und niedrig dosiertem Cyclophosphamid bei Patienten, die eine Komplettremission am Ende der Standardtherapie aufwiesen. Prim&auml;rer Studienendpunkt war das krankheitsfreie &Uuml;berleben.</p> <p>Zwischen April 2006 und Dezember 2016 wurden 371 Patienten in die beiden Studienarme mit/ohne Erhaltungstherapie randomisiert. Von den 185 Patienten des experimentellen Arms komplettierten 91 % der Patienten die 6 Zyklen der Erhaltungstherapie, bei 79 % der Patienten wurde wenigstens ein Zyklus modifiziert und bei 9 % der Patienten wurde die Erhaltungstherapie unterbrochen. W&auml;hrend der Erhaltungstherapie wurden weniger Myelotoxizit&auml;ten und weniger Infektionen als unter der Standardchemotherapie berichtet. Kardiale, hepatische oder renale Toxizit&auml;ten traten nicht auf.</p> <p>Mit der Erhaltungstherapie konnte der Anteil der krankheitsfreien Patienten signifikant vergr&ouml;&szlig;ert werden. Nach 5 Jahren waren 77,6 % der Patienten im experimentellen Studienarm versus 69,8 % der Patienten ohne Erhaltungstherapie krankheitsfrei (HR: 0,68; p=0,0613). Die 5-Jahres-Gesamt&uuml;berlebensrate betrug 86,5 % versus 73,7 % (HR: 0,52; p=0,0111).</p> <p>Die Erhaltungstherapie stellt somit eine neue, effektive und gut vertr&auml;gliche Therapiestrategie f&uuml;r Patienten mit Hochrisiko-Rhabdomyosarkom dar und sollte als neuer Therapiestandard etabliert werden.</p> <p><strong>Referenz:</strong> <br />Bisogno G et al.: Maintenance low-dose chemotherapy in patients with high-risk (HR) rhabdomyosarcoma (RMS): A report from the European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group (EpSSG). ASCO Annual Meeting 2018, abstract #LBA2</p></p>