Fortschritte bei intensiv vorbehandelten Patienten

<p class="article-intro">Moxetumomab Pasudotox erzielt bei Patienten mit rezidivierter oder refraktärer Haarzellleukämie hohe Raten an kompletten Remissionen.</p> <hr /> <p class="article-content"><p>In einer pivotalen, multizentrischen, einarmigen Studie wurde Moxetumomab Pasudotox ein rekombinantes Anti-CD22-Immuntoxin bei 80 Patienten mit rezidivierter oder refrakt&auml;rer Haarzellleuk&auml;mie (HCL) gepr&uuml;ft. Der prim&auml;re Studienendpunkt war die Rate an dauerhaften Komplettremissionen, definiert als h&auml;matologische Remission (HR) &uuml;ber einen Zeitraum von wenigstens 4 Wochen, fehlende Leuk&auml;miezellen im Knochenmark und fehlende Hepatomegalie, Splenomegalie oder Lymphadenopathie.</p> <p>Die eingeschlossenen Patienten waren median 60 Jahre alt und hatten median 3 vorangegangene Therapielinien erhalten. 88 % der Patienten waren mit wenigstens 2 Vortherapien behandelt worden. Von den mit Moxetumomab Pasudotox behandelten 80 Patienten vervollst&auml;ndigten 50 Patienten (62,5 % ) sechs Therapiezyklen. 12 Patienten brachen die Therapie ab, da sie die MRD-Negativit&auml;t erreichten, 12 Patienten brachen die Therapie aufgrund von Nebenwirkungen ab, 1 Patient verstarb, 2 Patienten hatten einen Progress und 3 Patienten beendeten die Therapie aufgrund fehlender Wirksamkeit.</p> <p>Ein dauerhaftes Ansprechen wurde bei 30 % der Patienten beobachtet. 41 % zeigten als bestes Ansprechen eine komplette Remission, 34 % eine Komplettremission mit MRD-Negativit&auml;t. Ein partielles oder komplettes Ansprechen (ORR) erreichten 75 % der Patienten. 80 % der Patienten hatten eine h&auml;matologische Remission, die median 1,1 Monate nach Therapiebeginn einsetzte. Mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 16,7 Monaten waren die mediane Dauer des Ansprechens und das mediane progressionsfreie &Uuml;berleben noch nicht erreicht. Therapieassoziierte Nebenwirkungen von Grad 3/4 wurden bei 30 % der Patienten beobachtet. 2,5 % der Patienten wiesen ein Kapillarlecksyndrom (CLS) und 5,0 % ein h&auml;molytisch-ur&auml;misches Syndrom (HUS) auf. Alle F&auml;lle konnten mit supportiver Behandlung und/oder Therapieaussetzung erfolgreich behandelt werden.</p> <p>Fazit: Moxetumomab Pasudotox hat das Potential, ein Therapiestandard bei Patienten mit rezidivierter oder refrakt&auml;rer Haarzellleuk&auml;mie zu werden.</p> <p><strong>Referenz:</strong> <br />Kreitman RJ et al.: Moxetumomab pasudotox in heavily pretreated patients with relapsed/refractory hairy cell leukemia: Results of a pivotal international study. ASCO Annual Meeting 2018, abstract #7004</p> <p>Bericht: Dr. Ine Schmale</p></p>