104 Arzneimittel neu

2025 brachte viele neue Therapiemöglichkeiten. Innovative Wirkstoffe für alle Fachgebiete eröffnen neue Behandlungsoptionen oft auch dort, wo es bisher kaum welche oder keine gab – die wichtigsten Wirkstoffe im Überblick.

Insgesamt wurden im Jahr 2025 durch das Committee for Medical Products for Human Use (CHMP) 104 Arzneimittel zur Erstzulassung empfohlen. 38 davon waren Neuentwicklungen. Einige Arzneimittel bewertete die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) als von entscheidender Bedeutung für die öffentliche Gesundheit, da sie neue Möglichkeiten zur Behandlung bestimmter Erkrankungen bieten. Ein Teil der empfohlenen Medikamente erhielt bereits die Zulassung durch die Europäische Kommission (EK).

Highlights der EMA, nach Fachgebieten

Onkologie

• Anktiva erhielt kürzlich eine bedingte Empfehlung für die Therapie des nichtmuskelinvasiven Blasenkrebses.

• Aucatzyl hat seit Mitte 2025 eine bedingte Marktzulassung für die Behandlung Erwachsener mit rezidivierter oder refraktärer B-Zell-Vorläufer-akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL). Die Zulassung wurde bereits von der EK erteilt.

• Zemcelpro verfügt seit August 2025 über eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung von Blutkrebserkrankungen bei Erwachsenen, die eine Stammzelltransplantation benötigen, aber keinen passenden Spender finden.

Dermatologie

• Vyjuvek wurde bereits im April 2025 zur Behandlung der dystrophen Epidermolysis bullosa zugelassen.

Endokrinologie und Stoffwechsel

• Teizeild erhielt 2025 eine CHMP-Empfehlung und wurde vor wenigen Tagen zugelassen, um den Ausbruch von Typ-1-Diabetes im Stadium 3 (manifeste Insulinpflichtigkeit) bei Erwachsenen und Kindern ab acht Jahren im Stadium 2 zu verzögern.

• Tepezza wurde im August 2025 zur Therapie der moderaten bis schweren endokrinen Orbitopathie zugelassen.

• Rezdiffra (Wirkstoff Resmetirom) wurde als erstes Medikament in der EU zur Behandlung von Erwachsenen mit MASH („metabolic dysfunction-associated steatohepatitis“) mit mäßiger bis fortgeschrittener Leberfibrose empfohlen. Es ist seit September 2025 in Kombination mit Diät und Bewegung verfügbar.

Immunologie

• Waskyra, ein Gentherapeutikum für Patienten mit dem seltenen Wiskott-Aldrich-Syndrom ohne passenden Stammzellspender, ist die erste Therapie überhaupt, die für diese Erkrankung empfohlen wurde.

Infektiologie

• Yeytuo, ein lang wirksames Medikament zur HIV-Präexpositions-Prophylaxe (PrEP), erhielt nach vorangegangener CHMP-Empfehlung im August 2025 die europäische Marktzulassung durch die Europäische Kommission.

Neurologie

• Duvyzat wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei gehfähigen Patienten ab sechs Jahren in Kombination mit einer Kortikosteroidtherapie eingesetzt.

• Kisunla ist zur Behandlung der frühen Alzheimerkrankheit vorgesehen. Die Patienten müssen zuvor getestet werden, um das Vorhandensein von zwei Kopien des ApoE-ε4-Gens auszuschließen.

Pneumologie

• Brinsupri: Die EU-Kommission hat mit dem Wirkstoff Brensocatib erstmals ein Arzneimittel zur Behandlung von Bronchiektasen zugelassen, die nicht durch zystische Fibrose verursacht werden. Brinsupri ist für Patienten ab zwölf Jahren mit nichtzystischer Fibrose-Bronchiektasie („non-cystic fibrosis bronchiectasis“; NCFB) zugelassen.

Impfstoffe

• Vimkunya wurde als Impfstoff zum Schutz von Erwachsenen und Jugendlichen ab zwölf Jahren gegen Chikungunyaviren zugelassen, die durch infizierte Mücken auf den Menschen übertragen werden.

Fokus seltene Erkrankungen

Die EU fördert gezielt die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen. Insgesamt dienen 16 der empfohlenen Arzneimittel der Behandlung seltener Krankheiten, häufig im Bereich der Onkologie. Aber auch im Stoffwechselbereich eröffnen sich dadurch neue Optionen. In weiteren Fachgebieten gab es einzelne Empfehlungen bzw. Zulassungen zur Therapie seltener Erkrankungen.

Biosimilars, Generika und Indikationserweiterungen

41 der 104 empfohlenen Arzneimittel fallen in die Kategorie der Biosimilars, also Nachbauten von Biologika. Die meisten davon enthalten den Wirkstoff Denosumab. Zusätzlich wurden zehn Generika sowie vier Impfstoffe zur Zulassung empfohlen. Auch bei bereits zugelassenen Arzneimitteln gab es Neuerungen: Insgesamt wurden 89 Indikationserweiterungen empfohlen, darunter 40 für die pädiatrische Anwendung. Die Erweiterung der Anwendung eines bereits in der EU zugelassenen Medikaments kann ebenfalls neue Behandlungsmöglichkeiten eröffnen. Last but not least gab es auch sieben negative Einschätzungen durch das CHMP.

Fazit

Insgesamt zeigen die EMA-Empfehlungen die zunehmende Bedeutung personalisierter Therapien und eröffnen neue Möglichkeiten in Bereichen, in denen herkömmliche Behandlungen an ihre Grenzen stoßen.

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