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Maladies orphelines

Traitements médicamenteux de la mucoviscidose

À ce jour, environ 85% des patients atteints de mucoviscidose disposent d’un traitement très efficace grâce aux nouveaux modulateurs du CFTR. Les résultats thérapeutiques de la trithérapie élexacaftor/tézacaftor/ivacaftor sont particulièrement prometteurs.

Face aux progrès thérapeutiques réalisés ces dernières décennies, la survie des patients atteints de mucoviscidose (MV) s’est nettement améliorée. Alors qu’on ne disposait au début que d’un traitement symptomatique p.ex. par enzymes pancréatiques ou par antibiotiques, en 2015, l’ivacaftor a été autorisé en Suisse en tant que premier modulateur du CFTR («cystic fibrosis transmembrane conductance regulator») chez les patients porteurs de la mutation G551D.1 Les résultats étaient impressionnants: comme l’a montré une étude de phase III, la prise d’ivacaftor (1cp. 1x/j) a induit une diminution rapide et durable du taux de chlorure sudoral, et une amélioration des paramètres cliniques tels que la VEMS, le risque d’exacerbations et le poids corporel.2 La proportion de patients porteurs d’une mutation G551D dans la population atteinte de MV est toutefois petite, de 3 à 4%.

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