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Manchmal ist auch das Einfache gut!
<p class="article-intro">Die Sichelzellenanämie gehört seit Jahren zu den Bluterkrankungen, die von der ASH besondere Aufmerksamkeit geschenkt bekommen. In der Plenary- Scientific-Session wurde mit dem Abstract #3 die REACH-Studie zur Behandlung der Sichelzellenanämie mit einem rauschenden Beifall bedacht – dabei handelte es sich nicht um die Prüfung einer neuen, innovativen Therapie, sondern um die Etablierung des bekannten Medikaments Hydroxyurea (HU) (Tshilolo L et al., Abstr. #3).</p>
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<p class="article-content"><p>Hydroxyurea ist eine wirksame Behandlung der Sichelzellenanämie, es wurden aber bislang nur wenige Studien in Subsahara- Afrika, wo die Sichelzellenanämie am häufigsten auftritt, durchgeführt. Da eine schlechte Ernährung und das Vorherrschen der Malaria den Einsatz, die Sicherheit und den Therapieeffekt von HU beeinflussen könnten, war eine Studie in dieser Region aber dringend notwendig, erklärte der Pädiater Léon Tshilolo, Kinshasa, Kongo.</p> <p>Insgesamt schloss die REACH-Studie 606 Sichelzellenanämiepatienten im Alter von 1 bis 10 Jahren in vier Staaten südlich der Sahara ein. Die Kinder erhielten Hydroxyurea in einer täglichen Dosierung von 15–20mg/kg Körpergewicht über einen Zeitraum von 6 Monaten. 94,2 % der Patienten vervollständigten 3 Jahre Behandlung, 99 % drei Monate. Es wurden signifikante Erhöhungen der Hämoglobinspiegel beobachtet. Dosis-limitierende Toxizitäten wurden bei 5,1 % der Studienteilnehmer festgestellt.</p> <p>In der Screening-Phase der Studie wurden 308,4 Ereignisse pro 100 Patientenjahre versus 170,7 Ereignisse in der Therapiephase beobachtet. Damit wurde das Risiko des Auftretens von hämatologischen Toxizitäten, wie einem Hämoglobinspiegel <4,0g/dl, einer Neutrophilenzahl <80 000/mm<sup>3</sup> oder einer Plättchenzahl <80 000/mm<sup>3</sup>, um 46 % gesenkt. Das Auftreten von schweren Nebenwirkungen wurde um 53 % reduziert. Dabei sahen die Prüfärzte bei keiner der aufgetretenen Nebenwirkungen eine Assoziation mit der Studienmedikation.</p> <p>Insgesamt wurden Sichelzellenanämie-bezogene Ereignisse von 114,5 auf 53,0 Ereignisse pro 100 Patientenjahre reduziert. Auch Nicht-Malaria-Infektionen und schwere Infektionen (Grad ≥3) traten seltener auf. Bezüglich des Überlebens wurde eine Reduktion von Malariainfektionen (46,9 vs. 22,9 Ereignisse/100 Patientenjahre), Bluttransfusionen (43,3 vs. 14,2 Ereignisse/ 100 Patientenjahre) und Todesfällen (3,6 vs. 1,1 Ereignisse/100 Patientenjahre) gesehen.</p> <p>Tshilolo schloss mit dem Wunsch, das Zeitalter des Leidens unter der Sichelzellenanämie hinter sich zu lassen, vielen Patienten den Zugang zu Hydroxyurea zu ermöglichen und eine bessere Lebensqualität in Afrika zu schaffen.</p></p>