Des données issues de la pratique clinique quotidienne confirment l’efficacité du mavacamten dans la CMHO

Le mavacamten, inhibiteur sélectif de la myosine cardiaque, a démontré son efficacité et sa bonne tolérance dans la cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO) au cours des études d’enregistrement. Les résultats de l’étude internationale COLLIGO HCM, menée en conditions réelles, ont été présentés au congrès de l’ESC. Ils confirment que le mavacamten procure des bénéfices comparables à ceux observés dans les études de phase III, y compris en pratique clinique quotidienne.

Le mavacamten, inhibiteur sélectif de la myosine cardiaque, est autorisé pour le traitement des adultes présentant une cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (CMHO) de classe II à III NYHA, avec une fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG) ≥55%. Cette autorisation de mise sur le marché repose sur les études de phase III EXPLORER HCM et VALOR HCM.^1,2 EXPLORER HCM a montré une amélioration de la tolérance à l’effort et de l’état de santé, tandis que VALOR HCM a évalué la proportion de personnes chez lesquelles le traitement par le mavacamten permettait d’éviter une réduction septale (SRT), habituellement indiquée en cas de CMHO. L’étude de phase III randomisée contre placebo a inclus des patient·es atteint·es de CMHO pour lesquels·les une SRT était indiquée. Après 16 semaines, seul·es 17,9% des patient·es sous placebo et 76,8% des patient·es traité·es par mavacamten remplissaient les critères ou avaient choisi de recourir à une SRT. Au cours des 16 semaines suivantes, la proportion de patient·es ayant encore une indication à la SRT a encore diminué. Après 56 semaines de traitement par mavacamten, une amélioration d’au moins une classe NYHA a été observée chez 93% des patient·es, et d’au moins deux classes chez 44%.³

Le mavacamten en conditions réelles

Lors du congrès de l’ESC 2025, le Dr Arnon Adler (Toronto General Hospital) a présenté les résultats de l’étude rétrospective en vie réelle COLLIGO-HCM (the mavaCamten ObservationaL evIdence Global cOnsortium), conduite aux États-Unis, au Canada, en Grande-Bretagne, en Australie et en Israël.⁴ Son objectif était d’évaluer l’efficacité et la tolérance du mavacamten dans la pratique quotidienne au sein d’une population internationale. Pour ce faire, les données de dossiers médicaux existants et de registres électroniques ont été collectées et analysées en fonction des caractéristiques des patient·es, des symptômes, des résultats échocardiographiques et des événements indésirables.

La cohorte COLLIGO HCM était ethniquement diversifiée. Un total de 278 patients a été inclus. La durée médiane de suivi était de 29,3 semaines. À l’inclusion, 92,8% des patient·es recevaient un traitement de fond (bêtabloquant et/ou inhibiteur des canaux calciques), tandis que seulement 7,2% étaient sous mavacamten en monothérapie. Pendant le suivi, 26,4% des patient·es ont pu arrêter au moins un traitement concomitant et 14% ont pu en réduire les doses.

Baisse de la FEVG en dessous de 50% observée chez seulement 4% des patient·es

Chez les patient·es suivi·es pendant au moins 12 semaines, 66,5% (180/208) des patient·es prenant du mavacamten présentaient une classe NYHA II ou inférieure. Chez les patient·es suivi·es pendant 24 semaines, cette proportion atteignait 94,5% (153/162) et est restée stable jusqu’à la semaine 96. À la semaine 24, la majorité des patient·es avaient un gradient de la chambre de chasse du ventricule gauche inférieur ou égal à 30mmHg, tant au repos que sous manœuvre de Valsalva. À ce même moment, 59,9% avaient gagné au moins une classe NYHA. La FEVG était de 66% à l’inclusion et s’est maintenue à 61% ou plus sous mavacamten. Des interruptions de traitement dues à une baisse de la FEVG ≤50% ont été nécessaires chez 11 patient·es (4%). Dans tous les cas, la FEVG s’est normalisée et 10 patient·es ont pu reprendre le traitement. Au final, seul·es 3 patient·es ont dû interrompre définitivement le mavacamten, avec une normalisation de leur FEVG.

Les résultats de COLLIGOHCM confirment que le mavacamten est bien toléré et efficace pour réduire l’obstruction de la chambre de chasse du ventricule gauche et améliorer la charge symptomatique en conditions réelles. Ces résultats rejoignent ceux observés dans les essais cliniques contrôlés randomisés.