
Acoramidis stabilisiert ATTR-CM bei mehr als der Hälfte der Patient:innen
Bericht:
Reno Barth
Medizinjournalist
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Eine Analyse zeigt, dass es unter Behandlung mit dem Transthyretin-Stabilizer Acoramidis über einen Zeitraum von 30 Monaten bei mehr als der Hälfte der Patient:innen mit kardialer ATTR-Amyloidose zu keiner Verschlechterung im Staging-System des britischen National Amyloidosis Centre (NAC) kommt. Im Monat 30 waren 52,1% der Patient:innen in der Acoramidis-Gruppe im gleichen oder in einem besseren NAC-Stadium als bei Behandlungsbeginn.
In der Prognoseabschätzung bei Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) wird seit einigen Jahren das Staging des britischen National Amyloidosis Centre (NAC) eingesetzt, das auf der Messung von NT-proBNP und der Schätzung der eGFR basiert. Patient:innen mit einem NT-proBNP ≤3000ng/l und einer eGFR ≥45ml/min/1,73m2 werden als Stadium 1 eingestuft, Stadium 3 ist definiert durch ein NT-proBNP >3000ng/l und eine eGFR <45ml/min/1,73m2. Die übrigen Patient:innen fallen unter Stadium 2.
In der Kohorte von mehr als 800 Patient:innen, in der die NAC-Stadien validiert wurden, lag das Gesamtüberleben in Stadium 1 bei 69,2 Monaten, in Stadium 2 bei 46,7 Monaten und in Stadium 3 bei 24,1 Monaten (p<0,0001). Nach Adjustierung hinsichtlich des Alters ergab sich im Vergleich zu Stadium 1 für Stadium 2 ein um den Faktor 2,05 erhöhtes Sterberisiko. Für Stadium 3 war das Risiko um den Faktor 3,80 erhöht.1
Geringere Mortalität und weniger Hospitalisierungen unter Acoramidis
Seit der Etablierung dieses Staging-Systems konnten die Therapieoptionen bei ATTR-CM erheblich verbessert werden. Acoramidis ist ein hochselektiver, oraler Transthyretin-Stabilisator, mit dem eine annähernd vollständige (≥90%) Stabilisierung von Transthyretin erreicht wird. In der Phase-III-Studie ATTRibute-CM reduzierte Acoramidis den primären Endpunkt aus Gesamtsterblichkeit, Hospitalisierungen aus kardiovaskulären Gründen, Veränderung des NT-proBNP-Spiegels und Veränderungen im 6-Minuten-Gehtest signifikant.2
Im Rahmen des ESC-Kongresses 2025 wurde nun eine Analyse von ATTRibute-CM hinsichtlich der Entwicklung des NAC-Stadiums präsentiert.3 Ziel war es, zu untersuchen, inwieweit Acoramidis in der Lage ist, das NAC-Stadium in der Studienpopulation über 30 Monate zu stabilisieren.
NAC-Stadium unter Acoramidis bei >50% der Patient:innen stabil oder verbessert
In ATTRibute-CM wurden die Teilnehmer:innen im Verhältnis 2:1 randomisiert und über 30 Monate mit Acoramidis oder Placebo behandelt. Die Wirksamkeitsanalysen wurden in der modifizierten «Intention to treat»-Population durchgeführt, die alle randomisierten Teilnehmer:innen umfasste, die zumindest eine Dosis Acoramidis oder Placebo erhalten hatten, bei denen zumindest einmal eine Evaluation der Wirksamkeit durchgeführt worden war und bei denen die eGFR zu Beginn der Studie >30ml/min/1,73m2 betragen hatte. Das NAC-Stadium wurde zu Beginn der Behandlung sowie nach 30 Monaten bewertet und als «stabil», «verbessert» oder «verschlechtert» kategorisiert, wobei «verbessert» den Wechsel in ein günstigeres NAC-Stadium zu Monat 30 bedeutete. Lag zu diesem Zeitpunkt keine NAC-Einstufung vor oder war sie höher als zu Beginn der Behandlung, wurde das Ergebnis als «verschlechtert» gewertet.
Insgesamt wurden 611 Patient:innen mit ATTR-CM ausgewertet (Acoramidis: n=409; Placebo: n=202). Die Baseline-Charakteristika waren in beiden Gruppen vergleichbar. Die Mehrheit der Patient:innen wurde mit NAC-Stadium 1 eingeschlossen (Acoramidis: 58,9%; Placebo: 59,4%). Nach 30 Monaten waren in der Verumgruppe 52,1% der Patient:innen im gleichen oder in einem besseren NAC-Stadium als bei Behandlungsbeginn im Vergleich zu 43,1% in der Placebogruppe (p=0,0351). Eine Verschlechterung oder fehlende Daten wurden bei 47,9% der Patient:innen unter Acoramidis und bei 46,9% unter Placebo festgestellt.3
Acoramidis führte somit im Vergleich zu Placebo zu einem höheren Anteil an Teilnehmer:innen mit einem verbesserten oder stabilen NAC-Stadium nach 30 Monaten, was auf eine bessere Stabilisierung ihrer Erkrankung schliessen lässt.
Quelle:
ESC-Kongress 2025, 29. August 2025, Madrid
Literatur:
1 Gilmore JD et al.: A new staging system for cardiac transthyretin amyloidosis. Eur Heart J 2018; 39: 2799-806 2 Gillmore JD et al.: Efficacy and safety of acoramidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy. N Engl J Med 2024; 390: 132-42 3 Gilmore JD et al.: Acoramidis has a beneficial effect compared with placebo on change from baseline in NAC ATTR stage at month 30 in patients with ATTR-CM: results from the ATTRibute-CM study. ESC 2025, Madrid, 29.8.2025
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