Langzeitdaten zur Therapie von Hämophilie-A-Patienten

<p class="article-intro">Die kurzfristigen Therapieerfolge wurden bei Patienten mit Hämophilie A intensiv studiert. Langfristige Wirkungen und Nebenwirkungen von episodischen und prophylaktischen Therapien sind weniger gut untersucht vor allem bezüglich des Effekts der dauerhaften Anwendung von Strategien zur Blutungskontrolle auf die Lebensqualität, Funktionalität, Produktivität und die ökonomische Last.</p> <hr /> <p class="article-content"><p>In einer systematischen Literaturrecherche untersuchten Jamie O&rsquo;Hara, Chester/Gro&szlig;britannien, und Kollegen den Einfluss der episodischen und prophylaktischen Blutungskontrolle auf langfristige klinische und &ouml;konomische Parameter bei Patienten mit H&auml;mophilie A (ISTH-Abstr. #PB1789).<br /> Die j&auml;hrlichen Blutungs- und H&auml;marthroseraten waren konsistent niedriger mit prophylaktischen Regimen verglichen mit On-demand-Regimen (Abb. 1). Die gesundheitsbezogene Lebensqualit&auml;t war allgemein besser bei Patienten, die eine Prophylaxe erhielten, verglichen mit On-demand-Patienten. In drei Studien mit Erwachsenen und Kindern wurde unter Prophylaxe eine verbesserte Blutungskontrolle und bessere Lebensqualit&auml;t beschrieben, eine p&auml;diatrische Studie fand keinen signifikanten Unterschied. Funktionelle Therapieerfolge wurden in zwei Studien aufgegriffen: Die von Patienten berichteten Limitationen der k&ouml;rperlichen Aktivit&auml;ten waren vergleichbar oder geringer bei Patienten, die die Therapie abbrachen, im Vergleich zu jenen, die die Therapie unterbrachen oder eine kontinuierliche Prophylaxe durchf&uuml;hrten. Die mediane Dauer der Prophylaxe betrug 3,4 Jahre bei Patienten, die die Therapie abbrachen, und 14,8 Jahre in der Gruppe mit kontinuierlicher Therapie. Die objektive Messung der Erkrankung zeigte schlechtere Ergebnisse f&uuml;r Patienten, die die Therapie aboder unterbrachen, im Vergleich mit denen, die die Prophylaxe kontinuierlich durchf&uuml;hrten. Im FISH-Score, einem Messwerkzeug f&uuml;r die funktionale Unabh&auml;ngigkeit, wurde &uuml;ber 5 Jahre eine signifikant h&ouml;here Unabh&auml;ngigkeit unter Prophylaxe versus On-demand- Behandlung gesehen (p&lt;0,0001). Patienten unter Prophylaxe fehlten seltener in der Schule oder bei der Arbeit. Der FVIIIVerbrauch pro Infusion war vergleichbar bei Prophylaxe und On-demand-Behandlung, obwohl der j&auml;hrliche FVIII-Verbrauch unter der prophylaktischen Therapie erwartungsgem&auml;&szlig; h&ouml;her war.</p> <p><img src="/custom/img/files/files_datafiles_data_Zeitungen_2017_Jatros_Onko_1705_Weblinks_s8_abb1.jpg" alt="" width="1516" height="1150" /></p> <div id="fazit"> <h2>Fazit</h2> In einer systemischen Literaturrecherche wurden bei Patienten mit H&auml;mophilie A mehr langfristige klinische und lebensqualit&auml;tsbezogene Erfolge mit der Prophylaxe als mit On-demand-Therapie erreicht. Die Prophylaxe gew&auml;hrte den Patienten &ndash; Kindern und Erwachsenen &ndash; auf langfristige Sicht mehr Blutungs- und Gelenkblutungskontrolle, eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualit&auml;t und h&ouml;here Produktivit&auml;t. Der Therapieerfolg bleibt aber auch mit Prophylaxe suboptimal, sodass weiterhin nach besseren Therapieoptionen gesucht werden muss. Die Ergebnisse der Studie best&auml;tigen, dass die Blutungsraten und die Krankheitslast im Alltag der Patienten m&ouml;glicherweise h&ouml;her sind, als in klinischen randomisierten Studien beobachtet wird.</div> <p><span class="link-color"><a class="article-link" href="../fachthemen/8791" data-locked="0">zur&uuml;ck zum Themenschwerpunkt zum ISTH 2017 Congress</a></span></p></p>