© SvetaZi iStockphoto

β-Thalassämie, Sichelzellanämie

Normalisierung des Hämoglobinwerts durch Zelltherapie mit Exagamglogen Autotemcel

Exagamglogen Autotemcel ist eine Zelltherapie, die CRISPR/Cas-9-vermittelt die BCL11A-Expression reduziert, damit die Bildung von fetalem Hämoglobin (HbF) erhöht und darüber die Schwere der Erkrankung bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie und schwerer Sichelzellanämie verringert.

In den Studien CLIMB THAL-111 und CLIMB SCD-121 wurde Exagamglogen Autotemcel bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (n=44) und schwerer Sichelzellanämie (n=31) untersucht. Die internationalen, offenen, einarmigen Studien schlossen Patienten im Alter von 12–35 Jahren ein und hatten als primären Endpunkt einen durchschnittlichen Hämoglobinwert ≥9 mg/dl ohne Bluttransfusion bzw. keine schwere vaso-okklusive Krise (VOC) für mindestens 12 konsekutive Monate nach der Exagamglogen-Autotemcel-Infusion..

Sie sind bereits registriert?
Loggen Sie sich mit Ihrem Universimed-Benutzerkonto ein:

Login

Sie sind noch nicht registriert?
Registrieren Sie sich jetzt kostenlos auf universimed.com und erhalten Sie Zugang zu allen Artikeln, bewerten Sie Inhalte und speichern Sie interessante Beiträge in Ihrem persönlichen Bereich zum späteren Lesen. Ihre Registrierung ist für alle Unversimed-Portale gültig. (inkl. allgemeineplus.at & med-Diplom.at)

Registrieren

Back to top