Blutungsereignisse und Sicherheit bei Vorliegen von Inhibitoren

<p class="article-intro">Für Patienten mit Hämophilie A, die Inhibitoren entwickeln, sind zwei BPA („bypassing agents“) und ein rFVII die verfügbaren Optionen für die Kontrolle und Prävention von Blutungen. In einer globalen, prospektiven, nicht interventionellen Studie wurden Daten aus der alltäglichen Praxis zu Blutungsraten und Therapieerfolgen erhoben, um den Verlauf der Erkrankung besser zu verstehen und die klinische Entwicklung von neuen Therapieoptionen, wie Emicizumab, voranzutreiben.</p> <hr /> <p class="article-content"><p>Es wurden Patienten in drei Kohorten aufgenommen: Kohorte A bestand aus Patienten &ge;12 Jahre mit angeborener H&auml;mophilie A und Inhibitoren, die episodisch (n=75) oder prophylaktisch (n=28) mit BPA behandelt wurden. In Kohorte B wurden p&auml;diatrische Patienten &lt;12 Jahren eingeschlossen, die Inhibitoren aufwiesen und episodisch oder prophylaktisch BPA erhielten. In Kohorte C wurden schlie&szlig;lich die Daten von Patienten &ge;12 Jahre ohne Inhibitoren ausgewertet, die episodisch oder prophylaktisch mit FVIII versorgt wurden. Die Teilnehmer an der nicht interventionellen Studie wurden anschlie&szlig;end in das Phase- III-Studienprogramm von Emicizumab aufgenommen. Johnny Mahlangu, Johannesburg/ S&uuml;dafrika, pr&auml;sentierte in Berlin Ergebnisse der Kohorte A (ISTH-Abstr. #PB1784).<br /><br /> Die j&auml;hrliche Blutungsrate der Patienten variierte zwischen verschiedenen L&auml;ndern. So wurden in China mit 29,4 Ereignissen die h&ouml;chste und in Spanien mit 14,6 die geringste Inzidenz von Blutungen bei episodischer Behandlung gesehen. Unter Prophylaxe war die Blutungsrate in Japan mit 27,6 j&auml;hrlichen Blutungen h&ouml;her als in Deutschland (14,8) und den USA (14,4). Mehr Patienten wurden mit aPCC als mit FVII behandelt. Die Adh&auml;renz zu den verschriebenen aPCC-Dosen lag bei nahezu der H&auml;lfte der Patienten unter 80 % bez&uuml;glich der einzunehmenden Dosen und unter 60 % bez&uuml;glich der Anzahl der adh&auml;renten Therapiewochen.<br /><br /> Im Hinblick auf Nebenwirkungen wurden h&auml;ufig Arthralgien, Nasopharyngitis und Pyrexie beobachtet sowie dar&uuml;ber hinaus gehend auch das Auftreten von H&auml;marthrosen und Muskelblutungen. 46 % bzw. 67,9 % der Patienten unter episodischer bzw. prophylaktischer Therapie berichteten von einer und mehr Nebenwirkungen. 13,3 % bzw. 28,6 % hatten eine oder mehr relevante Nebenwirkungen. Au&szlig;erdem wurden bei 13,3 % bzw. 17,9 % der Patienten unter episodischer bzw. prophylaktischer Therapie drei oder mehr Nebenwirkungen beobachtet. Es kam zu keinen fatalen Ausg&auml;ngen der Nebenwirkungen und es brach kein Patient die Beobachtungsstudie aufgrund von Nebenwirkungen ab.</p> <p><span class="link-color"><a class="article-link" href="../fachthemen/8791" data-locked="0">zur&uuml;ck zum Themenschwerpunkt zum ISTH 2017 Congress</a></span></p></p>