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Desmoid-Tumoren

Gammasekretase-Inhibitor für seltene Krebserkrankung

Desmoid-Tumoren sind eine schwer behandelbare, seltene, invasive Weichteilkrebserkrankung. In der Phase-III-Studie DeFi wurden mit Nirogacestat vielversprechende Ergebnisse gezeigt, die möglicherweise einen neuen Therapiestandard bei Patient*innen mit Bedarf für eine systemische Therapie definieren.

In die randomisierte Phase-III-Studie DeFi konnten 142 Patient*innen mit Desmoid-Tumoren aus 37 Zentren in Nordamerika und Europa eingeschlossen werden. Die Patient*innen erhielten den oralen, selektiven Gammasekretase-Inhibitor (GSI) Nirogacestat oder Placebo in 28-Tage-Zyklen bis zur bildmorphologischen Tumorprogression. Primärer Studienendpunkt war das progressionsfreie Überleben (PFS).

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