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Phäochromozytom, Paragangliom

Sunitinib ist Therapieoption mit höchster verfügbarer Evidenz

Onkologie | Hämatologie
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Maligne Phäochromozytome und Paragangliome (PPGL) sind Neoplasien, die aus dem Neuroektoderm von Nebennierenmark oder sympathischen Paraganglien hervorgehen. Aufgrund der hohen Expression von VEGF, PDGF, VEGFR-1,2 und PDGFR wurde in der Phase-II-Studie FIRSTMAPPP Sunitinib eingesetzt.

In der doppelblinden, akademischen, randomisierten Studie FIRSTMAPPP erhielten Patienten mit malignem, nicht resektablem, progressiven PPGL entweder Sunitinib oder Placebo. Primärer Endpunkt war die Rate des progressionsfreien Überlebens (PFS) nach 12 Monaten. In 8 Jahren konnten 78 Patienten rekrutiert werden. Die mediane Nachbeobachtungszeit der präsentierten Analyse betrug 27,2 Monate. Nach einem Jahr lebten noch 35,9% der Patienten im Sunitinib-Arm ohne Progress versus 18,9% im Placebo-Arm. Im Median betrug das PFS 8,9 versus 3,6 Monate. Ein Ansprechen zeigten 31 versus 8% der Patienten. Bei 72% der Patienten im Sunitinib-Arm versus 51% im Placeboarm wurden Nebenwirkungen von Grad 3–5 beobachtet. Es brachen 14% versus 0 Patienten die Therapie aufgrund von Nebenwirkungen ab. Mit den Ergebnissen der FIRSTMAPPP-Studie wird Sunitinib zur Therapieoption mit der besten Evidenz einer Antitumoraktivität für die sehr seltene Erkrankung des progressiven malignen Phäochromozytoms und Paraganglioms.

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