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Akute myeloische Leukämie

Ziftomenib bei NPM1-mutierter, fortgeschrittener Erkrankung

Die Monotherapie mit Ziftomenib resultierte in einem Ansprechen bei 45% der intensiv vorbehandelten Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer, NPM1-mutierter AML in der Phase-I/II-Studie KOMET-001.

Ziftomenib ist auf den Menin-KMT2A-Signalweg gerichtet. In der KOMET-001-Studie wurden 20 Patient:innen mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) mit Ziftomenib in einer Dosierung von täglich 600 mg behandelt. Die Patient:innen waren in einem Alter von median 70,5 Jahren und hatten median bereits 3 Therapielinien erhalten. 13 Patient:innen (65%) hatten bereits Venetoclax und 4 (20%) eine Stammzelltransplantation erhalten. Ko-Mutationen wurden in den Genen FLT3 (30%) und IDH1/2 (40%) oder beiden Genen (20%) identifiziert.

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