© Ozgu Arslan iStockphoto

APDS/PASLI

Leniolisib ist mögliche Therapieoption für seltenen Immundefekt

Das „Activated PI3K Delta Syndrom“ (APDS), auch PASLI (p110 delta activatin mutation causing senescent T cells, lymphadenopathy, and immunodeficiency) genannt, ist ein seltener angeborener Immundefekt. Die Therapie mit Leniolisib führt zum Anstieg naiver B-Zellen und verringerte Lymphadenopathien.

In einer multinationalen, tripel-blinden, placebokontrollierten klinischen Studie wurden 31 Patienten mit APDS1 oder APDS2 2:1-randomisiert mit Leniolisib oder Placebo behandelt. Das primäre Studienziel war die Änderung von Therapiebeginn bis Woche 12 bezüglich des Diameters der Index-Lymphknoten und der prozentuale Anteil naiver B-Zellen innerhalb der gesamten B-Zellen.

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