Patient*innen profitieren von FcRn-Inhibition

In der Behandlung der primären Immunthrombozytopenie (ITP) treten häufig Komorbiditäten und unzureichende Effektivität auf, weswegen neue Substanzen benötigt werden. Efgartigimod inhibiert kompetitiv FcRn und zeigte sich in der ADVANCE IV-Studie als potenzielle neue Therapieoption.

ADVANCE IV ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, 2:1-randomisierte Phase-III-Studie, die bei 131 Patient*innen mit primärer ITP die Wirksamkeit des FcRn-Inhibitors Efgartigimod über eine Therapieperiode von 24 Wochen untersuchte. Kam es zu einem Ansprechen, so konnten die Patient*innen in der offenen Extensionsstudie ADVANCE+ weiterbehandelt werden. Zu den Einschlusskriterien gehörte eine chronische oder persistierende ITP, deren Diagnose durch das Ansprechen auf eine vorausgegangene ITP-Therapie gestützt wurde. Es mussten mindestens zwei ITP-Therapien abgeschlossen oder die zweite noch am Laufen sein.