Der Weg zu einem «normalen» Leben für Patient:innen mit HAE

Das hereditäre Angioödem (HAE) ist durch wiederkehrende, nicht vorhersagbare Episoden von unkontrollierten Schwellungen charakterisiert. Im Rahmen der Jahrestagung 2025 der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) diskutierten Expert:innen, wie ein Treat-to-Target-Konzept hilft, die Therapieziele und damit eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität zu erreichen.

Das hereditäre Angioödem (HAE) mit C1-Inhibitor-Mangel ist eine seltene genetische Erkrankung, mit einer Prävalenz von 1 aus 50000–100000.¹ Die Schwellungen entwickeln sich typischerweise über mehrere Stunden und bestehen für ein paar Tage. Am häufigsten sind Gesicht, Extremitäten, Genitalien sowie der Magen-Darm-Trakt betroffen. Angio-Ödeme des Gastrointestinaltrakteskönnen starke Schmerzenverursachen, abdominale Krämpfe, Diarrhö oder Erbrechen. Etwa 2% der Schwellungen betreffen den Kehlkopf und können tödlich sein, wenn sie unbehandelt sind.¹

Patient:innen mit HAE leiden unter erheblichen Einschränkungen ihrer alltäglichen Aktivitäten. So erfahren rund zwei Drittel während einer Attacke physische Einschränkungen, die sowohl das Berufs- als auch das soziale Leben, die mentale Gesundheit und infolgedessen auch die wirtschaftliche Situation beeinträchtigen.^2–4 Nicht zuletzt stellt für knapp die Hälfte der Patient:innen die intravenöse/subkutane Verabreichung eine Beeinträchtigung der Lebensqualität dar.⁵

Treat-to-Target

Die Behandlungsstrategie des HAE umfasst die Akuttherapie zur Reduktion von Dauer und Schwere einer Attacke sowie die Kurzzeit- (STP) und Langzeitprophylaxe (LTP).⁶ Gemäss den WAO/EAACI-Guidelines sollte die Akutbehandlung so früh wie möglich begonnen und eine individualisierte LTP bei allen HAE-Patient:innen in Erwägung gezogen werden.⁷ In den Guidelines der World Allergy Organization (WAO) und der European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI) wird betont, dass das Behandlungsziel die vollständige Kontrolle der Krankheit und die Normalisierung des täglichen Lebens der Patient:innen sein sollte. Dies kann derzeit nur mit einer LTP erreicht werden.Wobei Normalisierung mehr bedeutet als reine Attackenfreiheit. Vielmehr sollen Ärzte gemeinsam mit Patienten individuell kurz- und langfristige Ziele festlegen, wie z. B. Verbesserung der täglichen Aktivitäten, Arbeitsfähigkeit oder uneingeschränktes Reisen. Das Erreichen dieser Ziele sollte regelmäßig überprüft und ggf. die Therapie angepasst werden. Für die First-Line-LTP bei Erwachsenen und adoleszenten HAE-Patient:innen werden drei Arzneimittel empfohlen: der orale Plasmakallikrein-Inhibitor Berotralstat (Orladeyo®), der subkutan zu applizierende monoklonale Antikörper Lanadelumab sowie der intravenöse oder subkutane pdC1-Esterase-Inhibitor.⁷

LTP mit Berotralstat für mehr Lebensqualität, weniger Anfälle

In der APeX-2-Studie wurde gezeigt, dass das in den WAO/EAACI-Guidelines alsFirst-Line-Arzneimittel empfohlene Berotralstat in der Lage ist, die Anfallshäufigkeit zu reduzieren und damit in der LTP die Lebensqualität der Patient:innen zu verbessern.⁸ Nach 24 Wochen unter Berotralstatverbesserte sich die Lebensqualität klinisch relevant, vor allem in der Domäne der Funktionsfähigkeit im Alltag. Über einen Zeitraum von 96 Wochen kam es unter Berotralstat zu einer Reduktion der Anfallshäufigkeit um 90,8% gegenüber dem Ausgangswert.⁹ Damit wurden auch signifikante Verbesserungen in Bezug auf die Lebensqualität in allen Domänen wie Fatigue, Angst/Scham, Funktion und Ernährungerzielt (Abb. 1). Berotralstat wurde von den Patient:innen gut vertragen, Nebenwirkungen waren mild und selbstlimitierend.

Über die Hälfte der Patient:innen gaben in Befragungen an, die orale LTP gegenüber intravenös oder subkutan applizierten Prophylaktika zu bevorzugen.^3,10

Befragen auch Sie ihre Patienten zum Patientenwohl mit diesem Therapiefragebogen .

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CH.ORL.00115, Stand 01/2026

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Literatur: