Le chemin vers une vie «normale» pour les patient·es atteint·es d’AOH
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L’angio-œdème héréditaire (AOH) se caractérise par des épisodes récurrents et imprévisibles de gonflements incontrôlés. Dans le cadre de la réunion annuelle 2025 de l’European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), des expert·es ont discuté de la manière dont une approche «Treat-to-Target» peut aider à atteindre les objectifs thérapeutiques et ainsi améliorer significativement la qualité de vie.
L’angio-œdème héréditaire (AOH) associé à un déficit en inhibiteur de la C1 est une maladie génétique rare, avec une prévalence estimée entre 1 sur 50000 et 100000.1Les gonflements se développent typiquement sur plusieurs heures et persistent pendant quelques jours.Les localisations les plus fréquentes sont le visage, les extrémités, les organes génitaux ainsi que le tractus gastro-intestinal. Les angio-œdèmes du tractus gastro-intestinal peuvent provoquer des douleurs intenses, des crampes abdominales, des diarrhées ou des vomissements. Environ 2% des œdèmes touchent le larynx et peuvent être mortels en l’absence de traitement.1
Les personnes atteintes d’AOH subissent des limitations importantes dans leurs activités quotidiennes. Ainsi, près de deux tiers rapportent, lors d’une crise, des restrictions physiques affectant la vie professionnelle et sociale, la santé mentale et, par conséquent, la situation économique.2–4 Enfin, pour près de la moitié des patient·es, l’administration par voie intraveineuse ou sous-cutanée constitue une atteinte à la qualité de vie.5
Treat-to-Target
La stratégie thérapeutique de l’AOH comprend le traitement aigu visant à réduire la durée et la sévérité des crises, ainsi que la prophylaxie à court terme (STP) et à long terme (LTP).6 Selon les recommandations de la World Allergy Organization (WAO) et de l’European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), le traitement aigu doit être instauré le plus tôt possible et une LTP individualisée doit être envisagée pour tous·tes les patient·es atteint·es d’AOH.7 Les directives de la WAO/EAACI soulignent que l’objectif thérapeutique devrait être le contrôle complet de la maladie et la normalisation de la vie quotidienne des patient·es. À l’heure actuelle, cet objectif ne peut être atteint que par une LTP. La notion de normalisation va toutefois au-delà de la seule absence de crises. Les médecins doivent définir individuellement, en concertation avec les patient·es, des objectifs à court et à long terme, tels que l’amélioration des activités quotidiennes, de la capacité de travail ou la possibilité de voyager sans restriction. L’atteinte de ces objectifs doit être évaluée régulièrement et le traitement adapté si nécessaire. Pour la LTP de première ligne chez les adultes et les adolescent·es atteint·es d’AOH, trois options thérapeutiques sont recommandées: le bérotralstat (Orladeyo®), un inhibiteur oral de la kallicréine plasmatique; le lanadelumab, un anticorps monoclonal administré par voie sous-cutanée; ainsi qu’un inhibiteur de la pdC1-estérase administré par voie intraveineuse ou sous-cutanée.7
LTP par bérotralstat: amélioration de la qualité de vie, réduction des crises
L’étude APeX-2 a montré que le bérotralstat, recommandé comme traitement de première ligne dans les directives WAO/EAACI, permet de réduire la fréquence des crises et d’améliorer ainsi la qualité de vie des patient·es dans le cadre de la LTP.8 Après 24 semaines de traitement par bérotralstat, une amélioration cliniquement significative de la qualité de vie a été observée, notamment dans le domaine du fonctionnement au quotidien. Sur une période de 96 semaines, le bérotralstat a permis une réduction de 90,8% de la fréquence des crises par rapport à la valeur initiale.9 Des améliorations significatives de la qualité de vie ont également été observées dans l’ensemble des domaines évalués, notamment la fatigue, l’anxiété/la honte, le fonctionnement et la nutrition (Fig.1). Le bérotralstat a été globalement bien toléré par les patient·es; les effets indésirables rapportés étaient légers et transitoires.
Fig.1: Prophylaxie à long terme: A, réduction durable des crises; B, amélioration de la qualité de vie avec Orladeyo (modifiée selon Kiani-Alikhan S et al. 2024)10
Plus de la moitié des patient·es interrogé·es ont indiqué préférer une LTP orale aux prophylaxies administrées par voie intraveineuse ou sous-cutanée.3,10
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Avec l’aimable soutien de BioCryst Schweiz GmbH
CH.ORL.00115, état 01/2026
Source:
«Navigating to Normality: Targeting normalisation of life in hereditary angioedema (HAE) for better patient outcomes»; symposium organisé dans le cadre du congrès annuel de l’EAACI 2025, 13 juin 2025, Glasgow
Littérature:
1 Longhurst H, Cicardi M: Hereditary angio-oedema. Lancet 2012; 379(9814): 474-81 2 Van der Poorten MM et al.: Hereditary angioedema (HAE) in Belgium: results from a national survey. Front Allergy 2023; 4: 1143897 3 Magerl M et al.: The current situation of hereditary angioedema patients in Germany: results of an online survey. Front Med (Lausanne) 2024; 10: 1274397 4 Mendivil J et al.: Clinical characteristics and burden of illness in patients with hereditary angioedema: findings from a multinational patient survey. Orphanet J Rare Dis 2021; 16(1): 94 5 Radojicic C et al.: Patient perspectives on the treatment burden of injectable medication for hereditary angioedema. Allergy Asthma Proc 2021; 42(3): S4-S10 6 Craig T et al.: Long-term prophylaxis therapy in patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Ann Allergy Asthma Immunol 2018; 121(6): 673-9 7 Maurer M et al.: The international WAO/EAACI guideline for the management of hereditary angioedema - the 2021 revision and update. Allergy 2022; 77(7): 1961-90 8 Zuraw B et al.: Oral once-daily berotralstat for the prevention of hereditary angioedema attacks: A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. J Allergy Clin Immunol 2021; 148(1): 164-72.e9 9 Kiani-Alikhan S et al.: Once-daily oral berotralstat for long-term prophylaxis of hereditary angioedema: the open-label extension of the APeX-2 randomized trial. J Allergy Clin Immunol Pract 2024; 12(3): 733-43.e10 10 Geba D et al.: Hereditary angioedema patients would prefer newer-generation oral prophylaxis. J Drug Assess 2021; 10(1): 51-6