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Maladies orphelines

Traitement médicamenteux de la maladie de Wilson

À ce jour, un traitement médicamenteux à vie est la norme en matière de prise en charge de la maladie de Wilson. Le choix du médicament se base sur sa disponibilité, son prix et surtout sur l’avis personnel du médecin traitant. Aucun des médicaments utilisés n’a été testé et/ou n’a été comparé à d’autres médicaments dans le cadre d’études contrôlées. Les principes de l’Evidence-based medicine ne peuvent donc pas être le seul critère à appliquer lors du choix du traitement.

Selon les directives sur les pratiques cliniques élaborées par les Sociétés américaine (AASLD)1,2 et européenne (EASL)3 d’hépatologie, le traitement initial des patients wilsoniens symptomatiques doit comporter un chélateur du cuivre (D-pénicillamine ou trientine). Un chélateur ou du zinc peut être administré pour traiter les patients présymptomatiques ou en traitement d’entretien chez les patients symptomatiques pris en charge avec succès. Une transplantation hépatique est indiquée uniquement pour les formes fulminantes de la maladie de Wilson et pour les cas réfractaires au traitement.

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