Promise of Gene Therapy for Hemophilia A and B
Anjali A. Sharathkumar, MBBS, MD, MS Mahlangu J et al. N Engl J Med 2023 Feb , Pipe SW et al. N Engl J Med 2023 Feb
In two single-arm phase 3 trials, gene therapy was effective in reducing bleeding at ≈2 years, but questions about long-term durability and safety remain.

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