© 229413309

Hämolytische paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Orales Iptacopan wird bevorzugte Therapieoption bei inadäquatem Ansprechen

Die orale Monotherapie mit Iptacopan führte in der APPLY-PNH-Studie zu klinisch relevanten Anstiegen des Hb-Werts und einer höheren Rate an Transfusionsunabhängigkeit. Die Praxis-verändernden Ergebnisse stützen den Einsatz von Iptacopan bei inadäquatem Ansprechen auf eine Anti-C5-Therapie.

Für die Behandlung der hämolytischen paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PAH) sind die intravenösen anti-C5-Antikörper Eculizumab und Ravulizumab die Standardtherapie. Mehr als die Hälfte der Patient*innen weisen trotz der Behandlung eine klinisch relevante anhaltende Anämie auf. In zwei Phase-II-Studien wurden mit Iptacopan, einem oralen, selektiven Komplement-Faktor-B-Inhibitor vielversprechende Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse erreicht. In der Phase-III-Studie APPLY-PNH erhielten erwachsene Patient*innen mit einem durchschnittlichen Hb-Wert <10 g/dl unter einer ≥6-monatigen Standardtherapie Iptacopan (200 mg bid) oder weiterhin die Standardtherapie über die Dauer von 24 Wochen. Die primären Studienendpunkte waren der Anteil an Patient*innen mit einem Anstieg des Hb-Werts ≥2 g/dl und der Anteil an Patient*innen mit einem Hb-Wert ≥12 g/dl, beides ohne Substitution von Erythrozytenkonzentraten.

Vielen Dank für Ihr Interesse!

Einige Inhalte sind aufgrund rechtlicher Bestimmungen nur für registrierte Nutzer bzw. medizinisches Fachpersonal zugänglich.


Sie sind bereits registriert?
Loggen Sie sich mit Ihrem Universimed-Benutzerkonto ein:

Login

Sie sind noch nicht registriert?
Registrieren Sie sich jetzt kostenlos auf universimed.com und erhalten Sie Zugang zu allen Artikeln, bewerten Sie Inhalte und speichern Sie interessante Beiträge in Ihrem persönlichen Bereich zum späteren Lesen. Ihre Registrierung ist für alle Unversimed-Portale gültig. (inkl. allgemeineplus.at & med-Diplom.at)

Registrieren

Back to top