Geringe Inhibitorinzidenz auch bei zuvor unbehandelten Patienten unter pdVIII/VWF

<p class="article-intro">Das humane Plasmaderivate-Faktor-VIII-Konzentrat Octanate^® wurde seit 1998 in mehr als 9,6 Milliarden IU weltweit appliziert. Fünf prospektive Good-Clinical- Practice(GCP)-Studien wurden mit bereits behandelten Patienten durchgeführt und zeigten eine gute Blutungskontrolle ohne Inhibitorentwicklung.</p> <hr /> <p class="article-content"><p>Nun pr&auml;sentierte Anna Klukowska, Warschau/ Polen, Ergebnisse einer prospektiven, multizentrischen GCP-Studie europ&auml;ischer H&auml;mophiliezentren mit H&auml;mophilie- A-Patienten, die vor der Octanate^&reg;-Behandlung keine anderen FVIII-haltigen Produkte erhalten hatten (ISTH-Abstr. #PB1787).<br /><br /> Es wurden 51 Patienten eingeschlossen, die wenigstens eine Dosis Octanate^&reg; erhalten hatten. Die meisten der Patienten erhielten das pdFVIII/VWF-Konjugat initial auf On-demand-Basis und viele wechselten im Verlauf der Studie auf eine prophylaktische Therapie. 27 % der Patienten wurden nur nach Bedarf an &ge;50 Expositionstagen (ED) behandelt, 29 % wechselten von der On-demand- (&ge;20 ED) zur prophylaktischen Applikation und 39 % der Patienten erhielten ausschlie&szlig;lich prophylaktisch Octanate^&reg; &uuml;ber &ge;50 ED. Die Studie wurde 2015 komplettiert mit insgesamt &gt;7000 ED mit pdFVIII/ VWF. Die Patienten wurden f&uuml;r durchschnittlich 2,8 Jahre nachbeobachtet.<br /><br /> 63 % der Patienten wiesen Mutationen mit hohem Risiko f&uuml;r die Entwicklung von Inhibitoren auf. F&uuml;nf der 51 Patienten (9,8 % ) entwickelten Inhibitoren. Drei Patienten (5,8 % ) entwickelten klinisch relevante Inhibitoren, definiert als persistierend ohne spontanen R&uuml;ckgang. Zwei weitere Patienten (3,9 % ) entwickelten Inhibitoren, die spontan mit kontinuierlicher On-demand-Therapie ohne Dosismodifizierung verschwanden. Alle Inhibitoren wurden innerhalb der ersten 50 ED unter On-demand-Therapie identifiziert, kein Inhibitor wurde bei prophylaktischer Octanate^&reg;-Therapie berichtet. Im Vergleich zur Literatur war die Inzidenz von Inhibitoren in der GCP-Studie gering, erl&auml;uterte Klukowska. In der Literatur werden kumulative Inzidenzen von bis zu 37 % berichtet. In der SIPPET-Studie wurden kumulative Inzidenzen von Inhibitoren von 26,8 % f&uuml;r pdFVIII und 44,5 % f&uuml;r rFVIII gesehen.</p> <p><span class="link-color"><a class="article-link" href="../fachthemen/8791" data-locked="0">zur&uuml;ck zum Themenschwerpunkt zum ISTH 2017 Congress</a></span></p></p>