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Seltene Erkrankungen

Komplexe Zusammenhänge in der Therapie von AL-Amyloidosen

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Bei den Amyloidosen handelt es sich um seltene Erkrankungen, bei welchen es zur meist extrazellulären Ablagerung abnorm gefalteter Proteine (sogenannter Fibrillen) kommt. Unter den systemischen Amyloidosen ist die AL(Amyloid, bestehend aus Leichtketten)-Amyloidose am häufigsten. Die Therapie gestaltet sich jedoch äußerst schwierig und bedarf weiterer intensiver Forschungsarbeiten.

Amyloidosen sind durch pathologische extrazelluläre Ablagerungen von fehlgebildeten Proteinen gekennzeichnet. Durch fehlerhaften Aufbau bzw. gestörte Proteinfaltung kommt es zur Verminderung der Proteinlöslichkeit und damit zur kontinuierlichen extrazellulären Ablagerung. Durch diese Ablagerungen wird zuerst die Gewebeintegrität gestört, was schließlich zum vollständigen Verlust der Organfunktion führt.

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