Herber Rückschlag für Gentherapie

Ein Antrag des Schweizer Pharmakonzerns Roche auf Zulassung einer Gentherapie wurde von der EMA abgelehnt. Zuvor wurden drei Todesfälle in den USA im Zusammenhang mit der Therapie bekannt.

Basel/Brüssel. Der Schweizer Pharmakonzern Roche hat mit seiner Gentherapie Elevidys zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in der EU einen herben Rückschlag erlitten. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) sprach sich gegen eine bedingte Zulassung des Mittels aus. Die EMA begründete die Ablehnung unter anderem mit der fehlenden Nachweisbarkeit einer signifikanten Verbesserung der Bewegungsfähigkeit nach zwölf Monaten. Zwar wurden in der klinischen Studie Verbesserungen bei beiden Gruppen – Elevidys und Placebo – festgestellt, doch der Unterschied fiel statistisch nicht signifikant aus. Auch bei der Analyse einer Untergruppe, die stärker auf die Therapie ansprach, konnte laut EMA keine überzeugende Wirksamkeit nachgewiesen werden. Roche hatte eine bedingte Zulassung beantragt, die nun endgültig abgelehnt wurde.

Die Entscheidung der EMA trifft Roche in einer Phase, in der die Gentherapie Elevidys auch in den USA unter Druck geraten ist. Dort hatte Roche-Partner Sarepta das Mittel bereits 2023 für gehfähige DMD-Patient:innen auf den Markt gebracht. Nach mehreren Todesfällen durch akutes Leberversagen, die im Zusammenhang mit Elevidys stehen könnten, wurde die Auslieferung der Therapie in den USA gestoppt. Auch bei einer anderen Gentherapie von Sarepta kam es zu einem Todesfall. In allen Fällen wurde der gleiche virale Vektor verwendet, der auch in Elevidys zum Einsatz kommt. Die US-Arzneimittelbehörde FDA äusserte daraufhin Sicherheitsbedenken und setzte laufende Studien aus.

Roche, das sich über einen 2019 geschlossenen Kooperationsvertrag mit Sarepta die Rechte für Elevidys ausserhalb der USA gesichert hatte, hält trotz der Rückschläge an der Therapie fest. In einer Stellungnahme zeigte sich der Konzern enttäuscht über die EMA-Entscheidung. Levi Garraway, Chief Medical Officer von Roche, betonte den hohen medizinischen Bedarf bei DMD und verwies auf positive Resultate bei sekundären Studienendpunkten sowie ein aus Sicht des Unternehmens konsistentes Sicherheitsprofil. Roche kündigte an, mit den europäischen Behörden im Gespräch zu bleiben und alle Möglichkeiten für eine zukünftige Zulassung auszuloten. (kagr)

Quellen: Roche, EMA