Efficacité de Radicava® (edaravone) chez les patient·s atteint·s de SLA - nouveautés et données établies
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Nouvelle approche statistique dans une analyse post-hoc de l’étude pivot de phase III, tenant compte des trajectoires d’évolution de la maladie.
Dans le «Journal of the Neurological Sciences», Pioro et al. (2024)1 ont publié une analyse de l’efficacité de Radicava® (edaravone)2, indiqué dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L’analyse repose sur les données de l’étude de phase III MCI186-193. Cette étude randomisée, contrôlée par placebo, a évalué l’effet de l’administration intraveineuse d’edaravone sur l’échelle fonctionnelle ALSFRS-r (ALS Functional Rating Scale – revised). L’analyse post-hoc visait à mieux caractériser les trajectoires non linéaires de progression de la SLA et à évaluer l’effet de l’edaravone en fonction de ces profils évolutifs. Les patient·es de l’étude MCI186-19 ont été classé·es en quatre trajectoires d’évolution (de perte fonctionnelle lente à rapide), sur la base de leurs scores ALSFRS-r. La progression fonctionnelle a ensuite été comparée entre les groupes edaravone et placebo pour chacun des profils. Dans trois des quatre profils d’évolution, les patient·es traité·es par edaravone ont présenté un ralentissement significatif du déclin du score ALSFRS-r, comparativement aux patient·es sous placebo. Le bénéfice du traitement par edaravone était particulièrement marqué chez les patient·es dont la maladie évoluait à un rythme modéré ou rapide.
Analyses complémentaires et résultats de l’étude de phase 3b sur la Radicava®, suspension buvable
En complément, les résultats de l’étude de phase 3b (MT- 1186-A04) ont été présentés en 2024 lors du congrès annuel du NEALS (Northeast ALS Consortium). Cette étude a permis d’évaluer l’efficacité et la sécurité de la formulation orale d’Edaravone (Radicava® suspension buvable2)4. Le schéma d’administration intermittent (10 jours de traitement suivis de 14 jours de pause), comme autorisé par Swissmedic, s’est montré efficace et bien toléré. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (≥10 %) incluaient des ecchymoses (15 %), des troubles de la marche (13 %) et des céphalées (10 %). Dans une étude en accès libre, 7,6 % des patient·es traité·es par Radicava, suspension buvable, ont également signalé une sensation de fatigue.2
Analyse rétrospective des données de survie des patient·es atteint·es de SLA sous traitement par Radicava
Deux analyses rétrospectives, issues des bases de données PRO-ACT et OPTUM, ont montré que les patient·es traité·es par Radicava® présentaient une survie prolongée par rapport aux témoins issus de cohortes historiques placebo.5,6
Une méta-analyse publiée en 2023, incluant 11 études totalisant 2 845 patient·es, a confirmé un allongement de la survie à 18, 24 et 30 mois chez les patient·es traité·es par edaravone.7
Ralentissement de la progression de la SLA grâce à une formulation adaptée aux patient·es
Les travaux de Pioro et al. (2024), ainsi que les analyses complémentaires, indiquent que Radicava® peut ralentir significativement la progression de la SLA, même en présence de trajectoires évolutives hétérogènes. Les bénéfices concernent à la fois la préservation des fonctions motrices (mesurées par l’ALSFRS-r) et l’amélioration de la survie.
La disponibilité de la formulation orale contribue par railleurs à faciliter la prise en charge au quotidien, renforçant l’adhésion au traitement et la qualité de vie des patient·es.
Ces résultats soutiennent la poursuite de l’utilisation de l’edaravone comme option thérapeutique efficace dans la prise en charge de la SLA.
Littérature:
Pioro EP, Brooks BR, Liu Y, Zhang J, Apple S. Efficacy of Radicava® IV (intravenous edaravone) in subjects with differing trajectories of disease progression in amyotrophic lateral sclerosis: Use of a novel statistical approach for post hoc analysis of a pivotal phase 3 clinical trial. J Neurol Sci. 2024 Dec 15;467:123290. doi: 10.1016/j.jns.2024.123290. Epub 2024 Nov 2. PMID: 39531940.
Arzneimittelinformation Radicava®, Stand der Information Dezember 2022.
Writing Group, Edaravone (MCI-186) ALS 19 study group. Safety and efficacy of edaravone in well defined patients with amyotrophic lateral sclerosis: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial, Lancet Neurol. 16 (7) (2017) 505–512, https://doi.org/10.1016/S1474-4422(17)30115-1.
Mitsubishi Tanabe Pharma America Presents New Results of RADICAVA ORS® (edaravone) from a Phase 3b Efficacy and Safety Extension Study and a Clinical Analysis of Multiple Studies at NEALS 2024. Link: https://www.mt-pharma-america.com/media/news/press-releases/2024/10/21/mitsubishi-tanabe-pharma-america-presents-new-results-of-radicava-ors-edaravone-from-a-phase-3b-efficacy-and-safety-extension-study-and-a-clinical-analysis-of-multiple-studies-at-neals-2024 (Letzter Zugriff am 13.03.2025)
Brooks BR, Berry JD, Ciepielewska M, Liu Y, Zambrano GS, Zhang J, Hagan M. Intravenous edaravone treatment in ALS and survival: An exploratory, retrospective, administrative claims analysis. EClinicalMedicine. 2022 Aug 4;52:101590. doi: 10.1016/j.eclinm.2022.101590. PMID: 35958519; PMCID: PMC9358426.
Mitsubishi Tanabe Pharma America Presents New Results of RADICAVA ORS® (edaravone) from a Phase 3b Efficacy and Safety Extension Study and a Clinical Analysis of Multiple Studies at NEALS 2024 - Press Releases - Mitsubishi Tanabe Pharma America (Letzter Zugriff am 24.03.2025)
Kamal I, Hagrass AI, Tawfik AG, Elhady MM, Fathallah AH, Eshag MME, Zaazouee MS. Safety and efficacy of edaravone in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a systematic review and meta- analysis. Neurol Sci. 2023 Oct;44(10):3429-3442. doi: 10.1007/s10072-023-06869-8. Epub 2023 May 30. PMID: 37249667; PMCID: PMC10495275.
Information professionnelle abrégée
Information professionnelle abrégée, mise à jour de l’information : Décembre 2022
RADICAVA® solution pour perfusion 30 mg/100 ml. Composition: Edaravone 0,3 mg/ml, Antiox. : Hydrogénosulfite de sodium (E222). Indications: Utilisé dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Posologie: RADICAVA solution pour perfusion est destiné uniquement à une administration en perfusion intraveineuse. La posologie recommandée de RADICAVA est une perfusion intraveineuse de 60 mg administrée sur une période de 60 minutes selon le schéma suivant: Un premier cycle de 14 jours de traitement avec administration quotidienne, suivi d’une période de 14 jours sans administration. Ensuite, des cycles de traitement de 10 jours répartis sur une période de 14 jours, suivis d’une période de 14 jours sans administration. RADICAVA Suspension buvable. Composition: Edaravone 105 mg/5 ml, Antiox.: Hydrogénosulfite de sodium (E222). Indications: Utilisé dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Posologie: RADICAVA suspension buvable est destiné uniquement à une administration par voie orale. La posologie recommandée de RADICAVA, suspension buvable est de 5 ml (105 mg), administrés par voie orale ou par sonde d’alimentation [sonde nasogastrique ou sonde de gastrostomie percutanée endoscopique (PEG)] selon le schéma suivant. Un premier cycle de traitement de 14 jours à raison d’une dose par jour, suivi d’une période de 14 jours sans traitement. Utiliser pour cela la boîte prévue pour le début du traitement. Par la suite, des cycles de 10 jours de traitement s’étendant sur des périodes de 14 jours, suivies de périodes de 14 jours sans traitement. RADICAVA solution pour perfusion et RADICAVA Suspension buvable. Contre-indications RADICAVA est contre-indiqué chez les patients présentant dans leurs antécédents une hypersensibilité à l’édaravone ou à l’un de ses composants. Mises en garde et précautions: En cas de réactions d’hypersensibilité, il convient d’arrêter immédiatement le traitement par RADICAVA, d’instaurer un traitement standard et de surveiller le patient jusqu’à disparition de la complication. RADICAVA solution pour perfusion et RADICAVA suspension buvable contiennent de l’hydrogénosulfite de sodium, un sulfite pouvant causer des réactions allergiques, notamment des réactions d’hypersensibilité et des bronchospasmes sévères, des symptômes d’anaphylaxie et des épisodes asthmatiques menaçant le pronostic vital ou moins sévères.Effets indésirables: Très fréquents: contusion (15%), troubles de la marche (13%), céphalées (10%); Fréquents: infection à Tinea, céphalées, insuffisance respiratoire, affections des voies respiratoires, hypoxie, eczéma, dermatite, glycosurie. Supplémentaires en lien avec RADICAVA suspension buvable: Dans une étude non aveugle menée auprès de patients atteints de SLA (n = 185) et traités pendant 6 mois avec la suspension buvable, les résultats ont été les suivants : épuisement (7,6%), sensations vertigineuses (3,8%), nausées (3,2%), diminution de l'appétit (2,7%) et sécheresse de la peau (2,2%). Signalements spontanés sur RADICAVA solution pour perfusion: réactions d'hypersensibilité (rougeurs, papules, érythème polymorphe) et cas d'anaphylaxie (urticaire, diminution de la pression artérielle, dyspnée). Interactions: Aucune interaction pharmacocinétique avec les enzymes CYP, UGT ou les transporteurs principaux n'est attendue. Présentation: RADICAVA solution pour perfusion: 2 poches pour perfusion de 30 mg/100 ml par carton. RADICAVA Suspension buvable : Boîte de début de traitement avec 2 flacons multidoses de 35 ml et Boîte de 1 flacon multidose de 50 ml. Catégorie: B. Titulaire de l’autorisation: Mitsubishi Tanabe Pharma GmbH, Düsseldorf. Succursale de Lenzbourg, Hardstrasse 5, 5600 Lenzburg, Suisse. Pour des informations détaillées, consulter l’information professionnelle du médicament:
www.swissmedicinfo.ch
. Avant de prescrire, consultez l’information professionnelle du produit..
Materialnummer: RAD2025/01/005