Gentherapie: Signifikante Reduktion der Blutungsraten und der FIX-Substitution

<p class="article-intro">Die Gentherapie zur Behandlung der Hämophilie B drängt in die Klinik. In einer Phase-I/IIa-Studie des Studienprogramms für SPK-9001 wurde der genetisch veränderte SPK-9001-Vektor für den Transfer des FIX-Padua-Gens untersucht (ISTH-Abstr. #OC 13.1).</p> <hr /> <p class="article-content"><p>Eingeschlossen wurden insgesamt 10 Patienten mit FIX:C (Faktor-IX-Aktivit&auml;t) &lt;1&ndash;2 % im Alter von 18 bis 53 Jahren. Die durchschnittliche FIX-Aktivit&auml;t betrug bei einer Nachbeobachtungszeit von 26&ndash;78 Wochen 33,3 % &plusmn; 17,8 % der normalen Aktivit&auml;t. Es wurden keine unerwarteten Nebenwirkungen beobachtet, berichtete Lindsey A. George, Philadelphia/USA. Kein Patient entwickelte FIX-Inhibitoren. Die j&auml;hrliche Blutungsrate (p=0,0001) wurde bei gleichzeitiger Reduktion der Faktorsubstitution (p=0,004) mit der Gentherapie signifikant gesenkt (Abb. 1). Nun werden weitere Daten von gr&ouml;&szlig;eren Patientenkohorten ben&ouml;tigt, um die Ergebnisse zu best&auml;tigen, so George. Von der FDA wurde der Gentherapie mit SPK-9001 bereits der Status einer &bdquo;breakthrough therapy&ldquo; verliehen, sodass Patienten in den USA mit dem beschleunigten Zulassungsverfahren m&ouml;glicherweise bald von der Therapie profitieren k&ouml;nnen.</p> <p><img src="/custom/img/files/files_datafiles_data_Zeitungen_2017_Jatros_Onko_1705_Weblinks_s13_abb1.jpg" alt="" width="2303" height="1162" /></p> <p><span class="link-color"><a class="article-link" href="../fachthemen/8791" data-locked="0">zur&uuml;ck zum Themenschwerpunkt zum ISTH 2017 Congress</a></span></p></p>