Emicizumab zeigt Potenzial für Paradigmenwechsel

<p class="article-intro">Emicizumab (ACE910) ist ein neuer humanisierter bispezifischer monoklonaler Antikörper, der aktivierten FIX und FX verbindet, wodurch die Funktion des fehlenden aktivierten FVIII ausgeglichen wird. Da die Struktur von Emicizumab mit dem FVIII nicht homolog ist, wird nicht erwartet, dass FVIII-Inhibitoren induziert werden. Emicizumab wird zudem einmal wöchentlich subkutan appliziert.</p> <hr /> <p class="article-content"><p>Die HAVEN-1-Studie hatte Emicizumab als Prophylaxe sowie on demand mit &bdquo;bypassing agents&rdquo; (BPA) bei Bedarf bei insgesamt 109 H&auml;mophilie-A-Patienten mit Inhibitoren verglichen. Johannes Oldenburg, Bonn/Deutschland, stellte die Ergebnisse, die zeitgleich im &bdquo;New England Journal of Medicine&ldquo; ver&ouml;ffentlicht wurden, beim ISTH 2017 vor (ISTH-Abstr. #ASY01.1).<br /> Die einmal w&ouml;chentliche Prophylaxe mit subkutan appliziertem Emicizumab verhinderte oder reduzierte Blutungen bei H&auml;mophilie- A-Patienten mit Inhibitoren. Die Blutungsrate wurde um 87 % im Vergleich zu keiner Prophylaxe bzw. BPA bei Bedarf reduziert (p&lt;0,0001). Unter der Emicizumab- Prophylaxe wiesen 62,9 % der Patienten keine Blutung auf versus 5,6 % ohne Prophylaxe (Abb. 1). Bis zur Auswertung der Studiendaten hatte kein Patient die Emicizumab- Therapie aufgrund fehlender Wirksamkeit abgebrochen. Hatten Patienten bereits vor Studienbeginn eine Emicizumab- oder BPA-Prophylaxe erhalten, so zeigten Patienten unter Emicizumab innerhalb der Studie in 70,8 % der F&auml;lle (nach Emicizumab) versus 12,5 % der F&auml;lle (nach BPA) keine Blutungen. Die Lebensqualit&auml;t und der Gesundheitsstatus der Patienten war unter Emicizumab statistisch signifikant und klinisch relevant besser als ohne Prophylaxe.<br /> Die kumulative Gabe von aktiviertem Prothrombinkomplex- Konzentrat (aPCC) &uuml;ber mehrere Tage zusammen mit der Emicizumab- Prophylaxe f&uuml;hrte bei f&uuml;nf Patienten wahrscheinlich zu thrombotischen Ereignissen (TE) und thrombotischen Mikroangiopathien (TMA). Es traten keine relevanten TE oder TMA auf, wenn Emicizumab alleine oder rFVIIa alleine bei Durchbruchblutungen eingesetzt wurden. aPCC sollten daher nicht verwendet werden, wenn Patienten Emicizumab erhalten. So eine Notwendigkeit f&uuml;r aPCC besteht, sollten daher geringere Dosierungen zum Einsatz kommen und es sollte dabei ein gutes Monitoring der Patienten erfolgen, bemerkte Oldenburg.<br /> Die vorgestellten Ergebnisse stellen potenziell einen Paradigmenwechsel und einen neuen Standard f&uuml;r die Behandlung von H&auml;mophilie- A-Patienten mit Inhibitoren dar, so Oldenburg. Es handle sich um eine effektive Therapieoption zur Blutungsprophylaxe, die w&ouml;chentlich subkutan zu verabreichen ist.</p> <p><img src="/custom/img/files/files_datafiles_data_Zeitungen_2017_Jatros_Onko_1705_Weblinks_s3_abb1.jpg" alt="" width="1516" height="831" /></p> <p><span class="link-color"><a class="article-link" href="../fachthemen/8791" data-locked="0">zur&uuml;ck zum Themenschwerpunkt zum ISTH 2017 Congress</a></span></p></p>