Bestätigende Ergebnisse mit BAX335

<p class="article-content"><p>BAX335 ist eine AAV8-basierte Gentherapie f&uuml;r die Behandlung der H&auml;mophilie B mit Leber-spezifischen Promoter- und Enhancer-Elementen. Durch die hyperaktive FIX-R338L-&bdquo;Padua&ldquo;-Mutation wird die FIX-Aktivit&auml;t um das 7-Fache gesteigert. In einer Phase-I/II-Studie erhielten 8 Patienten mit H&auml;mophilie B (FIX &le;2 % bzw. &lt;1 % f&uuml;r Kohorte 1) sowie &ge;3 Blutungen pro Jahr, die der FIX-Substituierung oder regelm&auml;&szlig;iger Prophylaxe bedurften, BAX335 in 3 Dosierungskohorten (ISTH-Abstr. #OC13.3).<br /> Mit einer Dosierung von 3x10¹² Vektorgenomen/ kg wurden hohe Peak-Aktivit&auml;ten und Transaminasenerh&ouml;hungen beobachtet. Die Ergebnisse der Studie best&auml;tigen, so John C. Chapin, New York, die Sicherheit und dauerhafte Effektivit&auml;t von FIXR338L- Transgenen, die mit AAV-basierter Gentherapie vermittelt wurden. Es wurde ein dosisabh&auml;ngiger Anstieg der Peak-FIXExpression beobachtet, der mit einer Reduktion der j&auml;hrlichen Blutungsrate und des Faktorverbrauchs (Abb. 2) sowie einer verl&auml;ngerten Zeit bis zur ersten Blutung w&auml;hrend der Dauer der FIX-Transgen-Expression einherging. Ein Patient, bei dem vor 3 Jahren die Gentherapie appliziert wurde, ist noch frei von Blutungen und zeigt eine anhaltende FIX-Aktivit&auml;t von 18 % . Es wurde bei keinem der Studienteilnehmer die Entwicklung von neutralisierenden oder nicht neutralisierenden Antik&ouml;rpern gegen FIX oder das FIX-R338L-Antigen beobachtet.</p> <p><img src="/custom/img/files/files_datafiles_data_Zeitungen_2017_Jatros_Onko_1705_Weblinks_s13_abb2.jpg" alt="" width="1516" height="1152" /></p> <p><span class="link-color"><a class="article-link" href="../fachthemen/8791" data-locked="0">zur&uuml;ck zum Themenschwerpunkt zum ISTH 2017 Congress</a></span></p></p>